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Gentherapie

Eine neue Methode zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten ist die Gentherapie. Hierbei werden „gesunde“ Gene in das Erbgut der Patienten übertragen, um den Funktionsausfall defekter Gene zu kompensieren und somit die Krankheit zu heilen. Mithilfe der Gentherapie können bestimmte genetische Defekte behandelt werden. Dabei liegt ein genetischer Defekt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt, defekt ist oder die beabsichtigte Funktion nicht erfüllt. Bei einer Gentherapie werden dem Körper einige Zellen entnommen. Diese Zellen erhalten das neue (therapeutische) Gen und werden danach wieder in den Körper eingebracht. Das Ziel einer Gentherapie besteht darin, in die genetische Information einer Körperzelle Erbsubstanz künstlich einzuschleusen. Für den ungezielten Transfer gibt es verschiedene Methoden (Vektoren), um ein therapeutisches Gen in eine Zelle zu transportieren. Im engeren Sinn wird dieser Ansatz auch als somatische Gentherapie bezeichnet (vom griechischen „Soma“ für Körper). Das veränderte Erbmaterial bleibt dabei auf das Gewebe oder den Körper des behandelten Menschen beschränkt, im Gegensatz zu einer in Deutschland als sogenannte „Keimbahntherapie“ nicht erlaubten Veränderung an Ei- oder Samenzellen, die weitervererbt werden könnte.

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Kary Banks Mullis

* 28.12.1944 in Lenoir, North Carolina (USA)

KARY BANKS MULLIS arbeitete von 1979 bis 1986 als DNA-Chemiker bei der Cetus Corporation in Emeryville, Kalifornien und entwickelte dort die Methode der Polymerase-Kettenreaktion, mit deren Hilfe man in kurzer Zeit aus kleinsten DNA-Mengen Millionen von Kopien herstellen kann. Dafür erhielt er 1993 den Nobelpreis für Chemie. Mittlerweile wird die PCR-Methode in den unterschiedlichsten Bereichen der modernen biologischen Forschung angewandt, von der Paläobiologie über die Evolutionsforschung bis zur forensischen Biologie (genetischer Fingerabdruck). MULLIS hat einige weitere bahnbrechende Patente erfunden. Er erhielt zahlreiche nationale und internationale Preise. Derzeit forscht er am Children´s Hospital and Research Institute in Oakland, Kalifornien. Außerdem ist er wissenschaftlicher Berater verschiedener Gentechnikunternehmen und Gastdozent mehrerer Hochschulen.

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