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Eine neue Methode zur Behandlung genetisch bedingter Krankheiten ist die Gentherapie. Hierbei werden „gesunde“ Gene in das Erbgut der Patienten übertragen, um den Funktionsausfall defekter Gene zu kompensieren und somit die Krankheit zu heilen. Mithilfe der Gentherapie können bestimmte genetische Defekte behandelt werden. Dabei liegt ein genetischer Defekt vor, wenn bei einem Lebewesen ein Gen fehlt, defekt ist oder die beabsichtigte Funktion nicht erfüllt. Bei einer Gentherapie werden dem Körper einige Zellen entnommen. Diese Zellen erhalten das neue (therapeutische) Gen und werden danach wieder in den Körper eingebracht. Das Ziel einer Gentherapie besteht darin, in die genetische Information einer Körperzelle Erbsubstanz künstlich einzuschleusen. Für den ungezielten Transfer gibt es verschiedene Methoden (Vektoren), um ein therapeutisches Gen in eine Zelle zu transportieren. Im engeren Sinn wird dieser Ansatz auch als somatische Gentherapie bezeichnet (vom griechischen „Soma“ für Körper). Das veränderte Erbmaterial bleibt dabei auf das Gewebe oder den Körper des behandelten Menschen beschränkt, im Gegensatz zu einer in Deutschland als sogenannte „Keimbahntherapie“ nicht erlaubten Veränderung an Ei- oder Samenzellen, die weitervererbt werden könnte.